作者介绍:
潘慧,北京协和医院内分泌科主任医师,教授,博士研究生导师。擅长矮小症、垂体下丘脑疾病、特纳综合征、肥胖症、代谢综合征、性早熟、小于胎龄儿、甲状腺等疾病的诊治。
身为一名内分泌科医生,每年都有很多家长带着孩子,来看生长发育问题。帮助孩子健康成长,是我义不容辞的职责。每次孩子们复诊的时候,骄傲地告诉我自己又长高了多少厘米,我觉得那就是这份工作带给我的巨大幸福感。
但我也经常遇到这样的状况,孩子被诊断出生长激素缺乏后,建议使用生长激素进行治疗。有些家长第一次接触到生长激素,对于这种自己比较不熟悉的药物,就会质疑它是否能真的帮助孩子长高。曾有家长拒绝了治疗,选择回家观察,但孩子的生长速度一直滞后,等家长按捺不住再次带来复诊时,发现孩子骨骺已经闭合,已经没有办法再治疗了。那位家长后悔莫及的神情,让我记忆犹新。
2012年的时候我的诊室里来了一个小女孩,妈妈喊她小豆子。小豆子当时5岁7个月,身高只有93.8cm,如果是不知道情况的陌生人,大概会认为这是个两三岁的孩子。
妈妈说,在小豆子3岁左右的时候就发现,在同龄孩子中间,小豆子的身高明显是最矮的。但是由于孩子年龄还小,没太放在心上 ,想着孩子大概是缺营养,变着法子让孩子多吃多喝,也尝试过周围人推荐的一些偏方。但忙忙碌碌两年下来,并没有什么起色,眼看着小豆子跟同龄孩子的身高差距越来越大,赶紧带孩子来看诊。
我们安排小豆子做了一系列检查,看检查结果诊断为典型的生长激素缺乏症(GHD)。小豆子妈妈一听到生长激素缺乏症,稍微有点慌,她说小豆子只是看着矮一些,其他好像没有什么不正常的地方。
这也是很多家长的第一反应。要解答这个困惑,我们就要来学习一点生长激素相关的知识了。
1) 生长激素是什么?
生长激素是人体大脑垂体前叶分泌,有多种生理功能的蛋白质。它的主要功能是促进骨骼生长、蛋白质合成和脂肪降解。
生长激素一方面直接促进骨骼软骨细胞增殖,一方面通过刺激肝脏产生IGF-1,来发挥促进生长发育的作用。
2) 生长激素缺乏症
生长激素缺乏症是由于垂体前叶合成和分泌生长激素部分或完全缺乏,或由于生长激素结构异常、受体缺陷等导致的生长发育障碍性疾病。
前面讲到的这位小豆子,我们为她做药物激发试验的时候发现,她的GH峰值<5ng/ml,属于生长激素完全缺乏。
可能很多家长会有小豆子妈妈这样的困惑,觉得孩子只是矮一点,其他的都很正常。生长激素缺乏症患儿一般出生时身长和体重都很正常,出生5个月后生长减慢,1-2岁时这个减慢的效果就很明显了。随着年龄的增长,生长发育缓慢的程度也会随之增加,身高低于同年龄、同性别正常健康儿童生长曲线的第3百分位数以下。
患有生长激素缺乏症的孩子虽然智力发育正常,但往往会伴随着一些外在的面貌特征,比如面容幼稚,永远像长不大的孩子;牙齿萌出延迟,排列不整齐;往往有骨龄发育落后的现象。大部分患者青春期发育延迟,有一部分患者会有代谢紊乱、神经精神功能紊乱等症状。理论上来说,生长激素缺乏症是一种伴随一生的疾病。
我们处方给生长激素缺乏症患儿的生长激素,严格来说叫作重组人生长激素,是利用基因重组技术研发而成的,结构和化学效应跟人自身分泌的生长激素一模一样,美国FDA批准的生长激素的第一个治疗适应症就是生长激素缺乏症。临床上应用了几十年,是国内外公认的解决矮小问题的有效药物。
用生长激素治疗GHD患者,就像一亩缺乏肥料的农田,在施肥之后,禾苗长势喜人,效果通常会非常明显。
3) 生长激素的剂型
目前市面上的生长激素主要分为三种剂型,分别是粉剂、短效水剂和长效水剂。这三种剂型各有各的特点和优势。
从价格上来说,粉剂<短效水剂<长效水剂。
国内最早上市的是生长激素粉剂,从98年到现在,临床应用了20多年,超过30万人的治疗应用证明它有很不错的疗效和安全性。粉剂在注射前需要进行药品溶解,相对来说操作步骤比较多一些。
水剂结构更天然,品质相对更高一些。部分生长激素水剂可以配套隐针电子笔来注射,这对于减少孩子内心的注射恐惧、减少疼痛感有挺大的帮助。
长效水剂则是生长激素研发技术上的一个突破,一周只需要注射一次,这给我们临床上带来了新的治疗方案,也给了广大家长和孩子新的选择。
经过多次的讲解,小豆子妈妈对生长激素的安全性和有效性有了不错的认知,考虑到孩子跟同龄人的身高差异已经比较大了,家里也没有医护背景,对于粉剂比较繁琐的打针操作比较缺乏信心,小豆子妈妈很愉快地选择了水剂。
4)打了生长激素能长多高?
3个月复诊的时候,小豆子妈妈很高兴地告诉我,她忍不住每天都给孩子量身高,发现孩子的确是在扎扎实实地长高,3个月长了整整3cm,以前一年也就只能长个4cm。她忍不住问我,那孩子打一年生长激素,到底能长多少呢?
这也算是我常遇到的问题之一了。
有的家长认为孩子一旦打了生长激素,身高就会像坐火箭一样迅速猛长。半年追上黄晓明,一年超过陈伟霆……在这里负责任地告诉广大家长,这是不可能的。
从科学的角度来讲,孩子身高的增长,是一个匀速、缓慢的过程。GHD患者打了生长激素,虽然会出现一个立竿见影的增长,但身高追赶不是一蹴而就的。
这个追赶过程就像是赛跑,你的孩子比正常孩子落后了一段距离,要实现追赶就要比正常孩子跑得快。生长激素就像是助跑剂,使用后每年的生长速度会超过正常孩子。身高落后得越多,所需要的追赶时间就越长。
生长激素的效果会出现在治疗的6-12月期间,治疗过程中需要每三个月回医院复查,评估效果,并根据治疗情况调整治疗方案。
生长激素的治疗效果,主要看治疗这一年的生长速率。一般来说,孩子打了生长激素之后,这一年的生长速率较治疗前多长3-5cm就算是有效的。具体打一年能长多少厘米,每个孩子的情况会各不一样。
5)打生长激素,什么时候可以停药
有的家长看到孩子打了半年多身高追赶得很快,就擅自停药。结果身高的增长速度就又掉回用药前的水平,从整体上来说,并没有实现很好的追赶,严重影响治疗效果。这种做法是不可取的。
生长激素要坚持比较长期的治疗,矮小诊治指南要求至少一年。像小豆子这样的GHD患儿,为了达到改善终身高的目的,临床上我们一般建议持续用药,直到孩子的身高达到家长满意的高度,或是骨骺闭合无法再长高为止。
小豆子在我这里,足足治疗了7年,从治疗前的93.8cm,长到158.6cm。全家人都对这个结果非常满意,我作为医生来看,也觉得这个治疗效果很不错了。
长期的临床实践证明,在治疗矮小问题方面,生长激素是一种非常安全有效的治疗药物,并且开始治疗的时间越早,治疗效果就越好。如果孩子的骨骺已经闭合,就无法再使用生长激素帮助长高了。
我们广大家长朋友们,如果是对生长激素这种药物不熟悉,千万要记得多方面去了解去学习,不要只是一味的拒绝治疗,会让孩子错过宝贵的长高机会。