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2019年末,经北京大学第三医院多科室及社会多方合作努力,身患罕见黏多糖贮积症的3岁患儿阿宝成功植入弟弟多多出生时留存的脐带血,疾病状况获得转机。在专业医疗团队和创新医疗技术帮助下,这个曾经陷入无助的家庭在2020新年开启之际,重获希望和幸福。
“黏宝宝”四处寻医 紧要关头获希望
一个噩耗,击碎了福建厦门一家人的幸福梦,他们的大宝阿宝出生不久,就患上IV型黏多糖贮积症,成了“黏宝宝”,孩子的健康状态每况愈下,生存时间备受挑战。
阿宝的爸爸妈妈都是八零后,一家人辗转全国为阿宝寻求治疗,但收效甚微。医生曾建议用移植非亲缘的骨髓、脐带血来源造血干细胞的方式治疗,但阿宝妈妈担心治疗存在风险没有采用。孩子病情一步步恶化,一家焦急万分。阿宝妈妈果断决定再怀一个二宝,用二宝的脐带血来救治阿宝,她说:“可能你的软弱你的犹豫,每一分钟对孩子来说都是一种耽误”。
如何保证二宝的健康?如何保证二宝的脐带血和阿宝完全相合可以用于移植治疗?如何保证脐带血的制备和储存?阿宝妈妈的决定,面临着一系列技术要求和挑战。一家人来到全球胚胎诊断技术，的北京大学第三医院。由生殖医学专家,北京大学第三医院院长,中国工程院院士乔杰亲自带领的多学科团队,在通过试管婴儿技术获得的阿宝爸妈四个胚胎中,用高精尖的胚胎诊断技术筛选出最合适的胚胎,以保证二宝的脐带血与阿宝完全相合,阿宝妈妈成功受孕并在2019年9月20日顺利产下健康的二宝多多。
北京市脐血库作为北京地区具有法定开展脐带血采集、制备、检测、冻存、为临床机构提供脐带血造血干细胞及配型服务等资质的特殊血站,派出专项小组与医院无缝配合,在医生采集完多多的脐带血后,由专人迅速将血安全运送至脐血库,随即技术人员进行造血干细胞分离、检测,放置于-196℃的液氮中进行储存。经过三周地各项检测,结果显示,这份脐带血的各项检测均合格,冻存后的脐带血细胞活性达98.85%。
二宝救大宝 移植过程很顺利
2019年11月22日,北京大学第三医院为阿宝实施脐带血移植,这份冻存了2个月的宝贵脐带血被安全护送至医院血液科,二宝多多的脐带血造血干细胞经过复苏被唤醒,缓缓输入了哥哥阿宝的体内......阿宝是医院血液科目前收治的最小移植患者,为此儿科、血液科通力合作,医生护士们一边鼓励阿宝,一边严谨认真地进行每一项治疗环节,保障移植过程顺利完成。
移植到阿宝体内的脐带血造血干细胞成功植入并生长起来,2019年12月18日阿宝顺利从移植仓转入病房,身体体征平稳,一份生命的礼物,满载母亲、家人和全体工作人员的希望,期待这份生命火种般充满亲情和爱心的脐带血茁壮成长。
脐带血治疗黏多糖贮积症优势明显
黏多糖贮积症是一种先天代谢异常的罕见病,由于患者体内缺乏溶酶体酶而不能分解体内的黏多糖,令黏多糖在体内不断累积,继而伤害器官的结构和功能。
骨髓造血干细胞移植是治疗该病的手段之一【1】,但美国杜克大学医学，的库尔茨伯格等研究人员指出,在实际治疗过程中,一半以上的患者通常都难以找到完全匹配的骨髓,捐献的骨髓也并非总能在患者体内顺利生长。经研究证明,新生儿脐带血中包含的干细胞不仅能够为患者提供体内所缺乏的酶,而且由于脐带血干细胞远没有成人骨髓细胞成熟,这种干细胞不与患者完全匹配也能用于治疗。另外,这种干细胞更容易转化成其他细胞类型,修复患者已受损器官的成功几率相对更大。库尔茨伯格等人早在2004年就在《新英格兰医学杂志》报道了其团队在1995年至2002年期间利用脐带血对20名IH型黏多糖贮积症患者进行治疗的情况,其中有17人存活了下来,存活率达到85%,截至报道时,存活时间最长的已有7年。
广州市妇女儿童医疗，血液肿瘤科主任江华认为,国外的研究已证明相对外周血、骨髓干细胞,脐带血造血干细胞恢复患者的酶的活性能力可能更强,在临床中脐带血在黏多糖贮积症的应用更好,且前景广阔。业内专家也表示,针对IV型黏多糖贮积症,目前还缺少有效的手段,但医疗界认为造血干细胞移植或可以阻止受损骨骼、器官的进一步恶化【2】。
无论是试管婴儿、胚胎诊断技术还是脐带血的制备储存,随着医疗技术的发展成熟和不断突破,越来越多的疾病都能够获得治疗,而每一个疾病也将会有更多的治疗选择。让我们期待更多的家庭从创新医疗技术中获益。
在2020新年开启之际,祝福阿宝一家幸福快乐!感谢为阿宝全家重获希望默默奉献的所有医疗工作者和媒体人士,是爱让我们粘在了一起,祝大家新年健康快乐!
备注:
【1】搜狐网:厉害了,我的脐血!脐带血在遗传代谢疾病的应用!
【2】腾讯网:【专家观点】江华:脐带血在临床上已经取得了丰硕的成果,发展前景广阔
文中部分图片引自北京卫视《生命缘·生命的礼物》
